Replagal

A16AB03
 
 

Enzym til behandling af Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel). Agalsidase-alfa er fremstillet genteknologisk. 

Anvendelsesområder

Enzymsubstitutionsbehandling hos patienter med Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel). 


Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Fabrys sygdom. 

Se endvidere:

Dispenseringsform

Koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 1 mg agalsidase-alfa. 

Doseringsforslag

Voksne. 0,2 mg/kg legemsvægt som i.v. infusion over 40 min. 1 gang hver 2. uge. 

 

Bemærk: Begrænset erfaring vedr. patienter < 18 år og > 65 år, men behandlingen har været effekt- og sikkerhedsmæssigt sammenlignelig med andre alderskategorier. 

 

Advarsel: Koncentrat til infusionsvæske må ikke gives ufortyndet. 

Forsigtighedsregler

Patienter med milde til moderate infusionsrelaterede symptomer kan med god effekt præmedicineres med et antihistamin, paracetamol/ibuprofen og/eller kortikosteroid. 

Bivirkninger

Ved behandlingsstart ses infusionsrelaterede reaktioner hos ca. 10 %, men denne fraktion falder ved længere tids behandling.  

Meget almindelige (> 10 %) Palpitationer.
Tinnitus.
Abdominalsmerter, Diarré, Kvalme, Opkastning.
Svimmelhed.
Periorbitalt ødem.
Artralgi, Myalgi, Rygsmerter, Smerter i ekstremiteter.
Hovedpine, Hypæstesi, Neuropati, Paræstesier, Tremor.
Dyspnø, Hoste, Nasopharyngitis, Pharyngitis, Sammensnørende fornemmelse i halsen.
Hududslæt.
Almindelige (1-10 %) Atrieflimren, Takykardi.
Nedsat corneasensibilitet, Tåreflåd.
Smagsforstyrrelser.
Kraftesløshed.
Hypersensitivitet, Urticaria.
Influenzalignende symptomer.
Reaktioner på indstiksstedet.
Hævede led, Muskuloskeletale smerter.
Hypersomni.
Brystsmerter.
Oppression, Rhinoré.
Acne, Erytem, Hudkløe, Øget svedtendens.
Ansigtsrødme, Hypertension, Hypotension, Vasovagalt anfald.
Ikke almindelige (0,1-1 %) Anafylaktisk reaktion, Angioødem.
Nedsat iltmætning.
Ikke kendt Hjerteinsufficiens, Myokardieiskæmi, Ventrikulær ekstrasystoli.

Interaktioner

Da chloroquin, amiodaron og gentamicin hæmmer den intracellulære aktivitet af α-galactosidase, bør disse stoffer ikke gives under enzymsubstitution.

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Referencer: 4160, 4161

Se også Klassifikation - graviditet

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Donor skal sandsynligvis udmeldes af donorkorps).

Farmakodynamik

  • Identisk med humant α-galactosidase-A, som katalyserer fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3).
  • Under enzymsubstitution ved Fabrys sygdom observeres clearance af det ophobede Gb3 fra kroppens organer og vaskulære system.

Farmakokinetik

  • Metaboliseres ved peptidhydrolyse.
  • Plasmahalveringstid ca. 120 minutter.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Egenskaber 

pH ca. 7. 

  

Håndtering
Tilberedning af infusionsvæske
 

  • Den beregnede mængde koncentrat til infusionsvæske sættes til 100 ml isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske og blandes uden omrystning. 
  • Skal indgives gennem et infusionsfilter med 0,22 mikrometer porestørrelse.

Holdbarhed 

  • Opbevares i køleskab (2-8ºC).
  • Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk holdbar i højst 24 timer ved højst 25°C, men bør anvendes umiddelbart.

Indholdsstoffer

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris i kr. Pris DDD
(BEGR) konc. til infusionsvæske, opl. 1 mg/ml 007601
3,5 ml
18.516,15 5.290,33

Referencer

4160. Kalkum G, Macchiella D, Reinke J. Enzyme replacement therapy with agalsidase alfa in pregnant women with Fabry disease. Eur J Obstet Gynecol Reprod Biol. 2009; 144:92-3, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19233535 (Lokaliseret 23. januar 2019)


4161. Wendt S, Whybra C, Kampmann C. Successful pregnancy outcome in a patient with Fabry disease receiving enzyme replacement therapy with agalsidase alfa. J Inherit Metab Dis. 2005; 28:787-8, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16151910 (Lokaliseret 23. januar 2019)

 
 

Revisionsdato

03.02.2021. Priserne er dog gældende pr. mandag den 20. september 2021
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinproducentens information med andre kilder. Medicin.dk har det fulde ansvar for lægemiddelbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...