Kuvan

A16AX07
 
 

Anvendelsesområder

Hyperfenylalaninæmi hos BH4-responsive patienter med fenylketonuri (PKU) og patienter med BH4-mangel, hvor det er påvist, at patienten responderer på sapropterin.
 

Sapropterin bør kun anvendes, når behandlingen forestås af læger med særligt kendskab til behandling af metaboliske sygdomme. 

Dispenseringsform

Opløselige tabletter. 1 tablet indeholder 100 mg sapropterin (som dihydrochlorid). 

Doseringsforslag

Voksne og børn 

  • Fenylketonuri (PKU)
    • Initialt gives som del af test for responsivitet 20 mg/kg legemsvægt 1 gang dgl.
    • Vedligeholdelsesdosis. 5-20 mg/kg legemsvægt dgl.
  • BH4-mangel
    • Initialt 2-5 mg/kg legemsvægt dgl.
    • Dosis kan justeres op til 20 mg/kg legemsvægt dgl. evt. fordelt på 2-3 doser for at optimere den terapeutiske effekt.


Bemærk: 

  • Beregnet dosis afrundes til nærmeste multiplum af 100 mg.
  • Opløselige tabletter skal som udgangspunkt opløses, se Egenskaber, håndtering og holdbarhed, men det er også muligt at indtage tabletterne hele.
  • Bør indtages i forbindelse med et måltid på samme tidspunkt hver dag, fortrinsvis om morgenen.
  • Nogle patienter har gavn af at dele dosis på 2 doser. Sapropterin skal gives som tillæg til diæt, som dog kan administreres med mindre stringens.
  • Begrænset erfaring vedr. ældre > 65 år.

Nedsat leverfunktion

Erfaring savnes. 


Se endvidere

Forsigtighedsregler

  • Tæt kontrol af niveauet af fenylalanin i blodet, især initialt og ved dosisændring.
  • Ændringer i diæten bør aftales med den behandlende læge.
  • Forsigtighed pga. manglende erfaring ved anvendelse til ældre > 65 år
  • Forsigtighed ved patienter med BH4-defekter, som er disponerede for kramper.

Bivirkninger

Meget almindelige (> 10 %) Hovedpine.
Rhinoré.
Almindelige (1-10 %) Abdominalsmerter, Diarré, Dyspepsi, Kvalme, Opkastning.
Hypofenylalaninæmi.
Hoste, Nasal tilstopning, Smerter i øvre luftveje.
Ikke kendt Hypersensitivitetsreaktioner  (herunder alvorlige allergiske reaktioner).
  • Rebound-effekt (øgning af fenylalaninniveauet i blodet) vil opstå ved seponering, medmindre indtaget af fenylalanin i kosten begrænses.

Interaktioner

Forsigtighed ved samtidig behandling med: 

  • Levodopa (risiko for nedsat krampetærskel)
  • Dihydrofolatreduktasehæmmere, fx methotrexat
  • Trimethoprim
  • Lægemidler, der kan medføre NO-medieret vasodilatation, fx nitratpræparater og PDE-5-hæmmere.

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se også Klassifikation - graviditet

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Donor skal sandsynligvis udmeldes af donorkorps).

Farmakodynamik

  • Syntetisk fremstillet 6R-BH4, som er en kofaktor for bl.a. fenylalaninhydroxylase.
  • Kan øge aktiviteten af den defekte fenylalaninhydroxylase hos visse patienter med fenylketonuri (PKU), hvorved fenylalanin i blodet sænkes.
  • Kan ved defekter i dannelsen af tetrahydrobiopterin (BH4) erstatte den manglende kofaktor.

Farmakokinetik

  • Absorptionen er større efter et fedt- og kalorierigt måltid sammenlignet med faste, hvilket gennemsnitligt resulterer i 40-85% større maksimale blodkoncentrationer, opnået 4-5 timer efter indgift.
  • Metaboliseres i leveren.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Håndtering 

Opløselige tabletter opløses ved omrøring i: 

  • Til voksne og børn med legemsvægt > 20 kg
    • Et lille glas (ca. 1,2-2,4 dl) postevand
  • Til børn med legemsvægt ≤ 20 kg

 

Holdbarhed 

Væsken bør drikkes inden for 15-20 minutter efter opløsning af tabletterne. 

Indholdsstoffer

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris i kr. Pris DDD
(NBS) (Pædiatri) opløselige tabletter 100 mg (kan dosisdisp.) 103009
120 stk.
27.319,65

Foto og identifikation

Opløselige tabletter  100 mg

Præg:
177
Kærv: Ingen kærv
Farve: Lysegul
Mål i mm: 9,6 x 9,6
opløselige tabletter 100 mg
 
 
 
 
 

Revisionsdato

30.10.2020. Priserne er dog gældende pr. mandag den 6. september 2021
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinproducentens information med andre kilder. Medicin.dk har det fulde ansvar for lægemiddelbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...