Relevante links
Enzym til behandling af lysosomal sur lipase-mangel. Sebelipase alfa er fremstillet ved rekombinant DNA-teknologi.

Anvendelsesområder

Langvarig enzymerstatningsterapi hos patienter med lysosomal sur lipase (LAL)-mangel.
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til lysosomal sur lipase-mangel og andre stofskiftesygdomme.
Dispenseringsform

Koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 2 mg sebelipase alfa.
Doseringsforslag

Voksne og børn ≥ 6 mdr.
- 1 mg/kg legemsvægt i.v. 1 gang hver 2. uge.
- Forudsat, at der ikke har været hurtigt progredierende symptomer på LAL-mangel før 6-måneders-alderen.
- Dosisøgning til 3 mg/kg legemsvægt i.v. hver 2. uge skal overvejes ud fra klinisk respons.
Børn < 6 mdr.
- Initialt 1 mg/kg legemsvægt i.v. 1 gang ugentlig.
- Dosisøgning til 3 mg/kg legemsvægt i.v. 1 gang ugentlig skal overvejes ud fra klinisk respons. Efter mindst 4 infusioner med dosis på 3 mg/kg legemsvægt kan overvejes yderligere øgning af dosis til 5 mg/kg legemsvægt i.v.
Bemærk:
- Det er vigtigt, at indikation for behandling vurderes hurtigst muligt efter diagnosticering af LAL-mangel, specielt hos spædbørn.
- Skal gives gennem specielt filter med en infusionstid på ca. 2 timer. Se yderligere information i Egenskaber, håndtering og holdbarhed.
- Erfaring savnes vedr. overvægtige og ældre > 65 år.
Advarsel
Infusionskoncentrat må ikke gives ufortyndet.
Kontraindikationer

Tidligere anafylaktisk reaktion over for sebelipase alfa, når gentagen provokation under dække af steroid og antihistamin ikke lykkes.
Forsigtighedsregler

- Efter første infusion samt efter hver dosisjustering skal patienten observeres i 1 time mht. symptomer på anafylaktisk reaktion eller alvorlig hypersensitivitetsreaktion.
- Koncentrat til infusionsvæske kan indeholde æggeprotein. Forsigtighed ved allergi over for dette protein.
- Natriumindhold
1 hætteglas (20 mg sebelipase alfa) indeholder 1,4 mmol natrium, som svarer til 82 mg natriumchlorid.
Bivirkninger

Meget almindelige (> 10%) | Takykardi, Øget hjertefrekvens*.
Øjenlågsødem. Abdominalsmerter**, Diarré, Gastro-øsofageal refluks*, Opkastning*. Feber, Hypertermi*, Kulderystelser, Svimmelhed**, Temperaturstigning, Træthed**. Anafylaktisk reaktion, Hypersensitivitet, Urticaria. Nedsat iltmætning*. Takypnø*. Hududslæt, Makulopapuløst hududslæt. Hypertension*. |
Almindelige (1-10%) | Meteorisme**.
Reaktioner og ubehag på indstiksstedet**. Dyspnø**, Ubehag i brystet**. Hyperæmi**, Hypotension**. |
* Kun set hos spædbørn.
** Kun set hos børn og voksne.

Graviditet

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Amning

Bloddonor

Farmakodynamik

- Rekombinant human lysosomal sur lipase (rhLAL), som katalyserer hydrolyse af kolesterylestere og triglycerider til kolesterol, glycerol og frie fedtsyrer.
- Medfører fald i leverfedtindhold og transaminaser samt øget metabolisering af kolesterylestere og triglycerider i lysosomet. Derved falder LDL-kolesterol, ikke-HDL-kolesterol samt triglycerider, og HDL-kolesterol stiger.
- Medfører desuden fald i lipidakkumuleringen i tarmvæggen, hvorved malabsorption og væksthæmning mindskes.
Farmakokinetik

- Maksimal plasmakoncentration efter påbegyndt infusion ca. 75 minutter.
- Plasmahalveringstid for enzymaktiviteten 6 minutter.
Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Håndtering
Tilberedning af infusionsvæske
- Før tilberedning bør det beregnede antal hætteglas opnå en temperatur på 15-25°C uden brug af opvarmning.
- Hætteglassene må ikke omrystes.
- Den beregnede mængde koncentrat til infusionsvæske fortyndes med isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske til en slutkoncentration på 0,1-1,5 mg/ml.
- Anbefalede infusionsvolumener ses i pkt. 6.6. i produktresumé.
- Se endvidere medfølgende brugsvejledning.
Indgivelse af brugsfærdig infusionsvæske
- Vha. et infusionssæt med lav proteinbinding.
- Med et in-line 0,2 mikrometer filter med lav proteinbinding.
- Filtrets overfladeareal > 4,5 cm2 for at undgå tilstopning.
Forligelighed ved infusion
- Må ikke blandes med andre lægemidler.
Holdbarhed
- Opbevares i køleskab (2-8°C) beskyttet mod lys.
- Må ikke fryses.
- Koncentrat til infusionsvæske kan før tilberedning opbevares i højst 24 timer uden for køleskab ved højst 25°C beskyttet mod lys. Evt. ikke-anvendt koncentrat til infusionsvæske skal kasseres efter de 24 timer. Må ikke genplaceres i køleskab.
- Hvert hætteglas er kun til engangsbrug.
- Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk og fysisk stabil i højst 24 timer i køleskab (2-8°C) og højst 12 timer ved temperaturer under 25°C; men bør anvendes umiddelbart.
Indholdsstoffer

Hjælpestoffer

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris i kr. | Pris DDD |
---|---|---|---|---|---|---|
(BEGR) | konc. til infusionsvæske, opl. 2 mg/ml | 412241 |
10 ml
|
90.119,45 | 22.529,86 |

